Zusammenfassung
Hintergrund und Fragestellung: Die idiopathische Lungenfibrose (IPF) ist eine seltene, chronisch-progrediente Erkrankung mit einer mittleren Lebenserwartung nach Diagnosestellung von nur 3 Jahren. Pirfenidon ist bislang das einzige Medikament, das in der Europäischen Union zur Behandlung der leichten bis mittelschweren IPF bei Erwachsenen zugelassen ist. Ziel unserer Untersuchung war es, bisher erhobene Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit sowie zur Wirksamkeit von Pirfenidon in der Behandlung von IPF-Patienten in unserem Zentrum zu analysieren.
Patienten und Methodik: Zwischen 2006 und 2012 wurden 45 Patienten (28 in Studien, 17 außerhalb) mit leichter bis mittelschwerer IPF mit Pirfenidon behandelt. Klinische Daten, lungenfunktionelle und radiologische Befunde sowie unerwünschte Arzneimittelwirkungen wurden erfasst.
Ergebnisse: Die durchschnittliche Therapiedauer mit Pirfenidon betrug 48 Wochen (Bereich
[3–321] Wochen). 16 Patienten (35 %) erhielten Pirfenidon allein und 29 in Kombination (65 %) mit
Steroiden und/oder N-Acetylcystein (NAC). Am Ende der Beobachtungszeit zeigten 28 der 40 Patienten
mit über 3-monatiger Therapiedauer (70 %) einen stabilen Befund. Insgesamt traten bei 26 Patienten
(58 %) Nebenwirkungen auf; diese waren am häufigsten (n = 17 [38 %]) gastrointestinaler Natur.
Pirfenidon wurde wegen Nebenwirkungen von 6 Patienten (13 %) abgesetzt. Die mediane Überlebenszeit
nach Beginn der Therapie lag bei 3,8 Jahren.
Folgerung: Pirfenidon als Monotherapie sowie in Kombination mit NAC und/oder Kortikosteroiden war im Allgemeinen gut verträglich. Schwere Nebenwirkungen traten selten auf. Bei zwei Drittel der Patienten stabilisierte sich die IPF unter der Therapie. Unsere Untersuchungsergebnisse entsprechen den bisher vorliegenden Daten über die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Pirfenidon in der Therapie der idiopathischen Lungenfibrose.
Abstract
Background and objective: Idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) is a progressive and fatal lung disease with an estimated median survival of only 3 years after diagnosis. Pirfenidone is the only medication approved in the European Union for the treatment of adults with mild to moderate lung fibrosis. We analyzed data on safety and efficacy of pirfenidone in the treatment of patients with IPF in our centre.
Patients and methods: From 2006 to 2012, 45 patients (28 inside clinical trials, 17 outside) with mild to moderate IPF were treated with pirfenidone. Clinical data, results of lung function tests, and radiological findings as well as data about side effects were collected routinely.
Results: The mean duration of treatment per patient was 48 [range 3–321] weeks. 16 patients (35 %) received pirfenidone as monotherapy and 29 (65 %) in combination with corticosteroids and/or N-acetylcysteine (NAC). At the end of the follow-up period 28 of 40 patients (70 %) with treatment duration > 3 months were in a stable condition. 26 patients (58 %) suffered from side effects, mostly gastrointestinal (17 [38 %]). Pirfenidone was discontinued by six patients (13 %) because of side effects. The median survival after the start of pirfenidone was 3.8 years.
Conclusion: Pirfenidon alone or in combination with NAC and/or corticosteroids was generally well tolerated. Severe side effects were rare. The course of the disease was stable during treatment with pirfenidone in two out of three patients. Our results are in line with the previous published safety and efficacy data on pirfenidone as treatment for IPF.
Schlüsselwörter
idiopathische Lungenfibrose - IPF - Pirfenidon - N-Acetylcystein
Keywords
idiopathic pulmonary fibrosis - IPF - pirfenidone - N-acetylcysteine
