Verträglichkeit von zwei-wöchentlichen Infusionen mit Alpha-1 Antitrypsin

Einleitung: Die Infusion von menschlichem Alpha1 Antitrypsin (AAT) verlangsamt die Progression des Lungenemphysems bei Patienten mit Alpha1-Antitrypsin Mangel (AATM). Allerdings sind die wöchentlichen Infusionen von 60 mg/kg Körpergewicht zeitaufwändig, teuer und beschwerlich, insbesondere wenn ein Patient eine Reise plant.

Fragestellung:

Es soll die Verträglichkeit von zwei-wöchentlichen Infusionen von 120 mg/kg mit der von 60 mg/kg wöchentlich verglichen werden.

Methodik:

Das Profil der Nebenwirkungen (NW) 7 Tage vor einer Infusion mit 120 mg/kg wurde verglichen mit den NW 7 Tage nach der Infusion.

Ergebnisse:

RAPID-RCT war eine randomisierte plazebokontrollierte Studie mit 180 Patienten. Diese hatten nach Abschluss die Möglichkeit an einer offenen Extensionsstudie teilzunehmen. In beiden Studien waren zwei-wöchentliche Infusionen mit 120 mg/kg in Ausnahmen erlaubt. Die Raten von NW adjustiert für die Anzahl der Infusionen (IAER) warn in der 120 mg/kg AAT und Plazebogruppe numerisch höher im Vergleich zu den 60 mg/kg Gruppen (Tabelle). Die NW in den ersten 24 und 72 Stunden nach der Infusion waren vergleichbar zwischen allen Subgruppen. Der Großteil der NW waren Infektionen der oberen und unteren Atemwege sowie COPD-Exazerbationen.

	AAT 60 mg/kg	AAT 120 mg/kg	Plazebo 60 mg/kg	Plazebo 120 mg/kg
	933 Infusionen bei 137 Patienten		374 Infusionen bei 137 Patienten
IAER gesamt	0,1029	0,1222	0,0960	0,1230
IAER in 24 Std.	0,0354	0,0322	0,0321	0,0267
IAER in 72 Std.	0,0568	0,0579	0,0535	0,0561

Diskussion:

Die IAER war ähnlich bei AAT- und Plazebo-Infusionen. Die Verdopplung der Dosis und damit auch des Infusionsvolumens führte zu keinem Anstieg der IAER nach 24 und 72h, wo Volumeneffekte zu erwarten wären. Es wurde kein Unterschied in der Verträglichkeit zwischen den beiden Dosen gefunden.