Was ist Gentherapie?

Zusammenfassung

Mittlerweile sind seit 15 Jahren Bemühungen im Gang, DNA und RNA als Gentherapeutika zu entwickeln. Aus der molekularen Ätiologie einer Erkrankung werden die Strategien abgeleitet, wie die krankheitsauslösenden Störungen der Genexpression oder Gendefekte kausal zu beseitigen sind bzw. die krankhaften Zellen zu zerstören sind. Die therapeutischen Eingriffe betreffen vorübergehend oder permanent immer die Ebene des Genoms. Wo stehen wir heute in diesem völlig neuen Gebiet der Therapieforschung?

Summary

For 15 years researchers have been attempting to develop DNA and RNA as therapeutic agents for gene therapy. By better understanding the molecular etiology of a disorder researchers can develop strategies to correct genetic defects and disturbances on the level of gene expression, and even destroy tumour cells. Therapeutic intervention acts temporarily or permanently at the level of the genome. Where exactly do we stand today in this new field of therapeutic research?

Schlüsselwörter

Gentherapie - Genvektoren - Targeting-Strategien

Keywords

Gene therapy - genetic vectors - targeting strategies

• Literatur

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