Gene therapy: a concept for the future in medical practice?

Summary

Gene therapy is a new therapeutic approach which is tested in numerous diseases connected with either non or only limited therapeutic effects. This paper aims at discussing the actual state of the clinical development of gene-therapy which targets an approval by either the FDA or EMEA. Basis of all the figures and tables presented is a BioMedNet/Medline search reviewing all titles found under the keywords gene therapy and/or clinical development. The review period begins in the year 1992 and ends in 2002. Publications identified were sorted into the following categories: therapeutic areas with gene therapy activities; indications and diseases with gene-therapy activities; vectors used in gene therapy and clinical studies using gene therapy. Only in some indications like breast cancer, colorectal cancer, HIV, and cystic fibrosis a variety of clinical studies had been published indicating a serious attempt to develop the indication for approval. But most developments are still in phase I/II. In all other therapeutic areas no systematic continuous approach was identified. Clinical activities in cardiovascular diseases and in peripheral vascular diseases increased during the preceding five years compared other therapeutic areas.

Zusammenfassung

Gentherapie wird als neuer therapeutischer Ansatz in vielen Indikationen getestet, bei denen die konventionelle Therapie keine oder nur geringe Effekte zeigt. Das Ziel der vorliegenden Übersichtsarbeit war es, den aktuellen Stand der Entwicklung der Gentherapien zu beschreiben, die sich um eine Zulassung bei der FDA oder der EMEA bemühen. Basis aller Tabellen und Abbildungen ist eine Literaturrecherche bei BioMedNet/ Medline. Dabei wurden alle Artikel gesichtet, die unter den Suchbegriffen: gene-therapy und/oder clinical development gefunden wurden. Die Suchperiode umfasste den Zeitraum von 1992 bis 2002. Die gefundenen Publikationen wurden nach folgenden Kategorien sortiert: Therapiegebiete mit gen-therapeutischen Aktivitäten; Indikationen und Erkrankungen mit gen-therapeutischen Aktivitäten; Vektoren, die bei den verschiedenen Gentherapien zur Anwendung kamen, und klinische Studien in denen gen-therapeutische Verfahren zur Anwendung kamen; dabei waren Mehrfachzuordnungen möglich. Nur in wenigen Indikationen wie Brustkrebs, Dickdarm- und Enddarmkrebs, HIV und Zystischer Fibrose wurden mehrere klinische Studien veröffentlicht, die auf eine gezielte Entwicklung hin zu einer behördlichen Zulassung schließen lassen. Die meisten dieser Entwicklungen befinden sich jedoch noch erst in der klinischen Phase II. In allen anderen Therapiegebieten wurde keine systematische Entwicklung gefunden. Im Vergleich zu anderen medizinischen Gebieten wurde jedoch eine Zunahme der Veröffentlichungen bei den kardiovaskularen Erkrankungen und bei den peripheren Gefäßerkrankungen gefunden.

Keywords

Gene therapy

Schlüsselwörter

Gentherapie

• References

• 1 BioMetNet Resarch Tools. http://research.bmn.com
• 2 What’s new in the pipeline 2001?. Newtown-Yardley, PA, USA: Engel Publishing Partners; 2001
• 3 Cohen-Hagenauer O, Rosenthal F, Gänsbacher B. et al. for the EUREGENETY NETWORK. Opinion paper on the current status of the regulation of Gene Therapy in Europe. Human Gene Therapy 2002; 13: 2085-110.
• 4 Holmer AF. 2001 survey of new medicines in development for Cancer. PhRMA-Pharmaceutical Research and Manufacturers of America; http://www.phrma.org
• 5 Human Gene Marker. Therapy Clinical Protocols. Human Gene Therapy 2001; 12: 2251-337.