SMArtCARE – Real-World-Daten zur Therapie der Spinalen Muskelatrophie

Einleitung:

Die Versorgung von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) hat sich in den letzten Jahren durch die Entwicklung von medikamentösen Therapien verändert. Nusinersen wurde als erstes Medikament zur Behandlung der SMA 05/2017 in Europa zugelassen. Weitere Medikamente befinden sich in der klinischen Erprobung. Um Therapieeffekte in einer großen Kohorte an SMA Patienten sowie das Therapieansprechen über einen längeren Zeitraum zu beurteilen, ist es notwendig Real-World-Daten von unbehandelten und behandelten Patienten systematisch zu sammeln und auszuwerten.

Methoden:

Aufbau einer krankheits-spezifischen Datenbank zur objektiven und systematischen Verlaufsbeurteilung aller SMA Patienten unabhängig von der aktuellen Behandlung. Die Erhebung von Daten erfolgt in der klinischen Routine mit Einsatz von standardisierten und für die SMA validierten Verfahren zur Dokumentation der motorischen Funktion.

Ergebnisse:

50 Zentren (neuropädiatrische und neurologische Kliniken) haben ihre Teilnahme bei SMArtCARE zugesichert. Wir erwarten, dass innerhalb des ersten Jahres ca. 1000 Patienten in die Datensammlung eingeschlossen werden. Die Eingabe der Daten erfolgt über eine Onlineplattform.

Diskussion:

Eine prospektive Überwachung aller SMA-Patienten führt zu einem besseren Verständnis des natürlichen Krankheitsverlaufs sowie des Einflusses verschiedener medikamentöser Therapien. Dies ist entscheidend um die Behandlung von Patienten mit SMA zu verbessern.