Fragestellung:
SCT sprechen meist schlecht auf eine Chemotherapie (CT) an. Es wurde die Effektivität von wöchentlichem Paclitaxel ohne (Arm A) oder mit Bevacizumab (Arm B) in einer 1:1 randomisierten Phase-II-Studie bei Patientinnen (Pat.) mit rezidiviertem SCT überprüft bei denen eine Operation nicht indiziert war und die bereits mindestens eine platinhaltige CT erhalten hatten.
Methodik:
Primärer Endpunkt war das progressionsfreie Überleben nach 6 Monaten (PFR-6). Pat. im Arm A konnten Bev als Monotherapie (Bev Mono) bei Progress erhalten (Cross-over design).
Ergebnisse:
Zwischen 02/13 und 10/16 wurden 60 Pat. mit SCT (52 adulte Granulosazelltumoren, 2 Sertoli-Leydigzell-Tumoren und 6 andere Subtypen) randomisiert. Alle Pat. hatten ein Rezidiv, in Vortherapien wurde bereits mindestens eine CT durchgeführt (47 Pat. erhielten ≤2 Therapielinien). Die Ausgangsdaten waren in beiden Studienarmen ausgeglichen. 17 Pat. (28%) erhielten bereits eine Hormontherapie. Das Platin-freie Intervall (PFI) war ≥12 Monate bei 21 Pat. (66%) in Arm A und bei 22 (79%) in Arm B. Das PFR-6 [95% CI] war 71% [55%; 84%] in Arm A versus 72% [55%; 87%] in Arm B. Das mediane PFS war 14,7 Monate in Arm A und 14,9 in Arm B. 50% der Pat. in Arm A erhielten Bev Mono im cross-over mit einem medianen PFS von 7,3 Monaten. Die mediane TFST war 33,6 Monate sowohl in Arm A als auch in Arm B. Die häufigsten Nebenwirkungen (AEs) waren: Hypertonus in 78% der Pat. in Arm A vs. 93% in Arm B, Fatigue (63% vs. 78%), Neuropathie (56% vs. 74%), Proteinurie (13 vs. 63%), Blutung (16% vs. 59%), Alopezie (34% vs. 56%), Erbrechen (16% vs. 7%). AEs Grad 3/4 wurden bei 10 Pat. in Arm A vs. 12 in Arm B berichtet.
Schlussfolgerung:
Eine randomisierte Studie bei seltenen Tumoren ist machbar, wenn eine enge internationale Zusammenarbeit angestrebt wird. wPac konnte als effektive Therapie bei SCT bestätigt werden. Durch die Hinzunahme von Bev wurde die ORR verbessert im Vergleich zur alleinigen Gabe von wPac, eine signifikante Verbesserung konnte jedoch weder für PFR-6 noch für PFS erzielt werden.
