Anwendung von Tezacaftor/Ivacaftor am Mukoviszidose-Zentrum für Erwachsene der LMU München

Seit November 2018 ist in Deutschland der CFTR-Modulator Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA) für Patienten mit Mukoviszidose und dem Mutationsstatus Phe508del homozygot bzw. Phe508del und 14 definierte Mutationen zugelassen. Wir berichten über die retrospektive Auswertung aller für die Therapie mit TEZ/IVA berechtigten Patienten (n = 112) an unserem Mukoviszidose-Zentrum für Erwachsene. Hierzu wurden klinische, laborchemische, mikrobiologische und lungenfunktionelle Werte vom Besuch vor Beginn der Therapie und bei den Folgebesuchen bis 6 Monate nach Therapiebeginn erhoben. Gründe für eine Ablehnung der Therapie wurden dokumentiert.

23 Patienten, die eine Lungentransplantation erhalten hatten oder die Therapie bereits im Rahmen von klinischen Studien begonnen hatten, wurden von der Analyse ausgeschlossen.

54 von 89 berechtigten Patienten begannen eine Therapie mit TEZ/IVA. Von diesen 54 Patienten waren 19 (35,2%) Modulator-naiv, 14 (25,9%) wechselten direkt von Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) auf TEZ/IVA. 18 Patienten (33,3%) starteten die Therapie mit TEZ/IVA, nachdem sie zuvor eine Therapie mit LUM/IVA wegen Nebenwirkungen abgebrochen hatten, das therapiefreie Intervall betrug 1 – 34 Monate. 3 Patienten (5,6%) wechselten von anderen Therapien. 35 Patienten (39,3%) lehnten eine Therapie mit TEZ/IVA ab, als häufigster Gründe wurden die Sorge vor möglichen Nebenwirkungen (14,3%) und ein zunächst abwartendes Beobachten der Effekte bei anderen Patienten (11,3%) angegeben.

Die Patienten, die eine Therapie mit TEZ/IVA begannen, hatten eine mittlere FEV1 von 55,7% (22 – 107,3%) (FEV1 Gruppen: 31,5% FEV1 < 40%, 57,4% FEV1 40 – 90%, 11,1% FEV1 > 90%). Der mittlerer BMI lag bei 21,04 kg/m², 76,9% hatten eine chronische Infektion mit Pseudomonas aeruginosa, 48,1% hatten einen CF-bedingten Diabetes mellitus. 42,6% der Patienten hatten eine FEV1 außerhalb des in den Zulassungsstudien zugelassenen Bereiches (FEV1 40 – 90% vom Soll). Die Ergebnisse der Real-Life Anwendung werden auf dem Kongress präsentiert.