Einleitung Patient:innen mit Primärer Biliärer Cholangitis (PBC), die unzureichend auf die Erstlinientherapie mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) ansprechen, haben ein erhöhtes Risiko für eine Krankheitsprogression. Ein relevanter Anteil dieser Fälle wird im deutschen Versorgungsalltag aber übersehen und erhält keine adäquate Zweitlinientherapie. Eine Ursache könnte die in Literatur und Leitlinien uneinheitliche Definition des „unzureichenden Ansprechens“ sein.
Ziele Definition praxisnaher Kriterien, um PBC Patient:innen mit erhöhtem Progressionsrisiko im Praxisalltag sicher zu identifizieren.
Methodik Auswertung und Diskussion der aktuellen evidenzbasierten Literatur zu prognoserelevanten Risikofaktoren und Zielparametern in einer Expertenkonferenz.
Ergebnisse Die Prognose von Patienten mit PBC ist mit der Höhe der etablierten Parameter Alkalische Phosphatase (AP) und Bilirubin assoziiert. Nach neuesten Daten besteht diese Assoziation auch im Bereich unterhalb bisher beschriebener cut-offs, sodass die Prognose umso besser ist, je niedriger AP und Bilirubin sind. Als mit besserer Prognose assoziiertes und optimales Therapieziel schlagen wir daher eine Normalisierung der AP (≤1xULN) sowie ein niedrig normales Bilirubin (≤0,6xULN) zur Definition des Therapieansprechens nach 12 Monaten UDCA-Therapie (13-15 mg/kg/d) vor. Patienten mit Leberfibrose haben ein erhöhtes Risiko für die Entwicklung von klinischen Komplikationen. Sie können nicht-invasiv mittels transienter Elastographie identifiziert werden (cut-off 9,6 kPa). Ist eine transiente Elastographie nicht verfügbar, sollte die Prognose über Laborwerte und Scores abgeschätzt werden (z.B. GLOBE-, UK-PBC-, APRI-, FIB-4-Score).
Schlussfolgerung Die risikostratifizierte Behandlung verbessert die Prognose von Patient:innen mit PBC. Als optimales biochemisches Therapieziel einer Erstlinientherapie mit UDCA sollten eine AP-Normalisierung und niedrig normales Bilirubin angestrebt werden. Aufgrund des erhöhten Progressionsrisikos sollten Patient:innen mit Fibrose identifiziert werden. Hierfür existieren neue prognoserelevante Daten für die transiente Elastographie. Alternativ sollten spezifische PBC-Prognose Scores eingesetzt werden.
