Matched-Pair Analyse der Lebensqualität von Patient*innen mit Kurzdarmsyndrom ohne vs. unter Teduglutid-Therapie – Ergebnisse der MatchedQoL Studie

Einleitung  Die Lebensqualität von Patient*innen mit Kurzdarmsyndrom und Notwendigkeit der parenteralen Ernährung ist durch häufige Stuhlgänge, Fatigue und Abhängigkeit von der parenteralen Therapie deutlich reduziert und zeigte trotz Weiterentwicklung der Therapiemöglichkeiten zuletzt keine Verbesserung über die letzten 20 Jahre (1). Im Rahmen der Zulassungsstudie (STEPS) konnte für das GLP-2 Analogon Teduglutid erstmalig eine Reduktion der parenteralen Ernährung durch eine spezifischen Therapie gezeigt werden. Ein positiver Effekt auf die Lebensqualität ließ sich jedoch nur bedingt in der 24-wöchigen Zulassungsstudie noch in der folgenden Post-hoch Analyse nachweisen (2,3). Ziel unserer Studie war daher ein Vergleich der Entwicklung der Lebensqualität von Patient*innen vor sowie ohne/unter Therapie mit Teduglutid basierend auf Daten aus der klinischen Praxis.

Material und Methodik  Basierend auf den Daten der PNLiver Studie (2014 – 2019) konnten 17 Patient*innen identifiziert werden, die aktuell eine Therapie mit Teduglutid erhalten, keine lebensveränderten Events hatten und für ein Follow-up zur Verfügung stehen (Teduglutidgruppe). Es erfolgte ein paarweise Matching mit 17 Patient*innen ohne Therapie mit Teduglutid (Kontrollgruppe). Alle Patient*innen erhielten zwischen 2020 – 2022 ein Follow-up mit klinischem Labor, Bioelektrischer Impedanzanalyse und Lebensqualitätserhebung mit Hilfe des krankheitsspezifischen SBS-QoL und dem krankheitsunspezifischen SF-36.

Ergebnisse  Die mediane Follow-up Dauer war 4,3 Jahre. Die SBS-QoL Subskalen und Summenskala (p < 0,01) sowie die körperliche (p = 0,011) und mentale Summenskala (p = 0,023) des SF-36 zeigten eine signifikante Verbesserung in der Teduglutid Gruppe, während in der Kontrollgruppe sich keine signifikante Veränderung zeigte ([Abb. 1]). Zudem zeigte sich die Änderung der Lebensqualität in der körperlichen (p = 0,031) und mentale Summenskala (p = 0,012) zwischen beiden Gruppen statistisch signifikant.

Abb. 1  Vergleich der Lebensqualität zwischen Teduglutid- und Kontrollgruppe

Zusammenfassung  Das sind die ersten Daten aus der klinischen Praxis, die eine Verbesserung der Lebensqualität unter der Therapie mit Teduglutid im Vergleich zu gepaarten Kontrollen zeigen. Weitere Untersuchungen müssen im Verlauf prüfen, ob dieser Effekt auf die Reduktion der parenteralen Therapie oder begleitende Faktoren zurückzuführen ist.

Publication History

Article published online:
26 May 2023