Behandlung von Patienten mit primären Antikörpermangelsyndromen in Deutschland

Zusammenfassung

Hintergrund: Der primäre Antikörpermangel ist die häufigste Form primärer Immundefekte (PID). Komplikationen dieser Erkrankung sind in erster Linie rekurrente Infektionen mit der Gefahr rasch einsetzender Gewebeschäden. Seit Jahrzehnten gehört die Substitutionstherapie mit polyvalenten Immunglobulinen zum Behandlungsstandard bei primärem Antikörpermangel. Methoden: Im Sommer 2002 wurde in Deutschland eine Umfrage bei PID-Behandlern durchgeführt, um den aktuellen Stand der Ig-Behandlung von Patienten mit Antikörpermangel zu erfragen. Mit Hilfe eines Fragebogens wurden in einem standardisierten Interview unter anderem Informationen zum behandelnden Arzt, dem Therapiezentrum, Art der PID und Komplikationen erfragt. Weiterhin wurden Details zur Immunglobulin-Therapie, zu routinemäßig durchgeführten diagnostischen Maßnahmen sowie zusätzlich notwendiger Medikation erhoben. Ergebnisse: 13 Pädiater und 5 Internisten, die zusammen rund 230 Patienten mit CVID/XLA behandelten, nahmen an den Interviews teil. Die meisten Patienten erhielten eine Substitutionstherapie mit Immunglobulinen, am häufigsten mit intravenösen Immunglobulinen (IVIG) in einer Krankenhausambulanz. Zirka 14 % der substituierten Patienten verwendeten subkutanes Immunglobulin (SCIG), zumeist in Heimselbsttherapie. Diese Applikationsart war zum Zeitpunkt der Interviews zur PID-Substitutionstherapie in Deutschland noch nicht zugelassen. Die mittlere Monatsdosis war bei IVIG und SCIG gleich und lag bei ca. 0,4 g pro kg Körpergewicht. Die angestrebten Talspiegel lagen in der Mehrzahl der Zentren im Bereich von 5 bis 6 g/l. Schlussfolgerung: Monatsdosis und angestrebte Talspiegel entsprachen weitgehend aktuellen Empfehlungen, waren allerdings häufig im unteren Bereich angesiedelt.

Abstract

Background: Primary antibody deficiencies are the most common forms of primary immunodeficiencies (PID). Recurrent bacterial infections and the risk of progressive structural tissue damage are the most serious complications of these diseases. Substitution therapy with polyvalent immunoglobulins (Ig) has been established as the standard therapy in PID for several decades now. Methods: During summer 2002 German PID treaters were interviewed in a survey in order to assess the present status of immunoglobulin therapy in German patients with antibody deficiencies. A disease questionnaire was used during standardized interviews. Information was sought on the treating physician and center, the kind of immunodeficiency and its complications. Furthermore, details on the Ig therapy, routine diagnostic procedures and concomitant medication were asked. Results: 13 pediatricians and 5 specialists for internal medicine who treated a total of about 230 patients with CVID/XLA participated in the interviews. Most of the patients received Ig substitution therapy, most frequently as intravenous immunoglobulin (IVIG) infusions in a hospital outpatient setting. Approximately 14 % of the substituted patients received subcutaneous immunoglobulin (SCIG), mostly as self-infusions at home. At the time of the interviews SCIG had not yet been licensed in Germany. The mean monthly dose was 0.4 g per kg bodyweight, both in IVIG and SCIG treatment and most centers aimed at trough IgG levels of 5 to 6 g/l. Conclusions: The majority of centers followed current guidelines concerning monthly immunoglobulin doses and desired IgG trough levels, but often aimed at the lower end of these recommendations.

Schlüsselwörter

Primärer Antikörpermangel - intravenöses Immunglobulin - subkutanes Immunglobulin - Substitutionstherapie - Deutschland

Key words

Primary antibody deficiency - intravenous immunoglobulins - subcutaneous immunoglobulins - substitution therapy - Germany

Literatur

• 1 Andersen V, Franke K, Erkel J, Schindel F, Högy B. Subkutane IGG-Infusion bei Patienten mit primärem Immundefekt - eine retrospektive Fallsammlung.  Mitt Bayer Ges Immun Tropenmed Impfwesen. 2001;  18 (Sonderausgabe III) 14-17
• 2 Bruton O C. Agammaglobulinemias.  Pediatrics. 1952;  9 722-727
• 3 Chapel H, Haeney M, Misbah S, Snowden N. Immunodeficiency. In: Clinical Immunology. 4th ed. Blackwell Science, London 1999
• 4 Cunningham-Rundles C, Bodian C. Common variable immunodeficiency. Clinical and immunological features of 248 patients.  Clin Immunol. 1999;  92 34-48
• 5 Eijkhout H W. et al . The effect of two different dosages of intravenous immunoglobulin on the incidence of recurrent infections in patients with primary hypogammaglobulinemia.  Ann Int Med. 2001;  135 165-174
• 6 Gardulf A, Andersen V, Björkander J. et al . Subcutaneous immunoglobulin replacement in patients with primary antibody deficiencies: safety and costs.  Lancet. 1995;  345 365
• 7 Gardulf A, Hammarström L. Subcutaneous administration of immunoglobulins - What are the advantages?.  Clin Immunother. 1996;  6 108-116
• 8 IDF .Primary immune deficiency diseases in America. The first national survey of patients and specialists.  www.primaryimmune.org/patient%20survey%20publication.pdf
• 9 Lories R JU, Maertens J A, Ceuppens J L, Peetermans W E. The use of polyclonal intravenous immunoglobulins in the prevention and treatment of infectious diseases.  Acta Clinica Belgica. 2000;  55 163-169
• 10 Schwartz S A. Intravenous immunoglobulin treatment of immunodeficiency disorders.  Ped Clin North America. 2000;  47 1355-1369
• 11 Sorensen R U, Moore C. Antibody deficiency syndromes.  Ped Clin North America. 2000;  47 1225-1252