Zusammenfassung
Die Einführung strenger Zulassungskriterien für Arzneimittel hat deren Wirksamkeit und Qualität wesentlich verbessert und das damit verbundene Risiko stark verringert. Das Zulassungsverfahren für Arzneimittel selbst ist kaum umstritten, für Kontroversen dagegen sorgen einzelne Entscheidungen der Zulassungsbehörden. Die beiden hier vorgestellten Beispiele von Kontroversen, die durch ungewöhnliche Zulassungsentscheidungen ausgelöst wurden, von denen die eine gut und die andere schlecht ausging, zeigen einerseits, dass die Entscheidungsträger sich nicht nur auf ihre Verfahrensregeln verlassen dürfen, andererseits zeigen sie aber auch die Risiken der Außerkraftsetzung von Regeln. Der Entwurf eines Studiendesigns hat in erster Linie mit dem richtigen Umgang mit Bias (Bias = Befangenheit, Voreingenommenheit) zu tun, wobei die Randomisierung bereits wesentliche Probleme aus der Welt schafft. Denn am Ende einer randomisierten Studie sind für Gruppenunterschiede nur zwei Erklärungen möglich: das Spiel des Zufalls und die Wirkung der Behandlung. Der Einfluss des Zufalls lässt sich mit statistischen Methoden bewerten. Die Risperidone Outcomes Study (ROSE) war ein innovativer Studienansatz zur Beurteilung der Effektivität einer Therapie unter annähernd alltäglichen klinischen Verhältnissen und zur realistischen Beurteilung ihrer Kosteneffektivität. Sie kann als frühe Reale-Welt-Studie gelten. Im Grunde geht es bei diesem Studientyp darum, die richtigen Antworten auf wichtige Fragen der Gesundheitsversorgung zu finden. Der Inhaled Insulin Real World Trial soll zeigen, wie sich die Verfügbarkeit von inhalativem Insulin auf die Diabeteskontrolle in der täglichen Praxis auswirkt und wie kosteneffektiv diese Behandlung ist.
Literatur
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1 Mahmoud R A, Engelhart L M. and the Risperidone Outcome Study of Effectiveness (ROSE) Group .Risperidone vs conventional antipsychotics in usual care: a prospective randomized effectiveness trial of outcomes for patients with schizophrenia and schizoaffective disorder. Glasgow: XXI CINP Congress July 12 - 16, Glasgow, Scotland 1998
Prof. Nick Freemantle
Clinical Epidemiology & Biostatistics, University of Birmingham
Birmingham
