Off-Label-Use: Update und Bezug zur Urologie

Zusammenfassung

Die Anwendung von Arzneimitteln außerhalb der exakten Zulassungsindikationen und Anwendungsvorschriften (Off-Label-Use) tritt in Zeiten notwendiger Kostendämpfungen im Gesundheitssystem und einem hohen Anspruch an die Arzneimittelsicherheit zum Schutz des Patienten in den Mittelpunkt des öffentlichen Interesses. Immerhin erfolgen inzwischen allein in den verschiedenen onkologisch tätigen Fachdisziplinen mehr als die Hälfte aller Behandlungen als Off-Label-Use. In die Diskussion gehen sehr unterschiedliche Sichtweisen ein [1]. Von Seiten der Pharmaindustrie orientieren sich Zulassungsanträge an dem zu erwartenden Gewinn. Dies führt unweigerlich dazu, dass Therapeutika bei der Behandlung seltener Erkrankungen im Off-Label-Use eingesetzt werden. Für den Patienten bedeutet dies aber eher einen Off-label-need. Die Kostenträger dagegen orientieren sich bei der Kostenerstattung an der Zulassung eines Medikamentes, da nur durch das Arzneimittelzulassungsverfahren gewährleistet ist, dass die nachgewiesene Wirksamkeit gegenüber nicht gewollten, manchmal sogar schwerwiegenden Nebenwirkungen überwiegt. Tatsächlich ist belegt, dass gerade von im Off-Label-Use eingesetzten Medikamenten schwerwiegende, nicht in der Patienteninformation genannte Nebenwirkungen verzeichnet werden. Schließlich kommt von Seiten der Mediziner die berechtigte Forderung nach einem kontrollierten Off-Label-Use, der nur dem Kollegen mit soliden Grundkenntnissen der Materie und aktuellem Wissensstand einen Off-Label-Use erlaubt. Von gesetzlicher Seite besteht zum Off-Label-Use von Arzneimitteln in Deutschland bisher keine durchgreifende Regelung.

Abstract

The use of pharmaceuticals beyond the approved indication and conditions (off-label use) is of increasing public interest in times of necessary financial constraints in public health together with the high requirements for drug safety to protect the patient. Remarkably, more than half of the therapies in oncology are performed as off-label use. The discussion on off-label use is controversial and based on different points of interests. Evaluation of therapeutic agents by the pharmaceutical industry is predominantly driven by marketing and business requirements. As a consequence, treatment of rare diseases is often only possible by off-label use, creating more or less an off-label need. Reimbursement by health-care insurances is based on the approval of a pharmaceutical substance for a particular situation, because only the rigorous licensing process assures that the verified efficacy is higher than the, often severe, adverse side effects. It is a well known fact that the sometimes adverse events, which occur on administration of substances in an off-label fashion, are not included in the information on the regular use of a given drug. Finally, physicians request a controlled off-label use, which only allows experienced colleagues and (sub)-specialized oncologists to use pharmaceuticals in an off-label fashion. Up to date no legal documents exist that provide regulations for such an off-label usage.

Off-Label-Use - Off-Label-Need - kontrollierter Off-Label-Use

off-label use - off-label need - controlled off-label use

Literatur

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1 Um zu demonstrieren, dass die Klärung des Off-label-Bedarfs größer ist als möglicherweise an denen durch den GBA und das BMGS vergebenen Arbeitsaufträgen erkennbar, hat die DKG eine von den verschiedenen Arbeitsgemeinschaften erarbeitete Liste an Medikamenten im Off-Label-Use erstellt.