Dauerhafte Normalisierung der Gerinnung wünschenswert - Prophylaxe mit Gerinnungsfaktoren mindert bei Hämophilie das Invaliditätsrisiko

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Dank moderner gentechnologisch hergestellter Gerinnungsfaktoren ist die Behandlung von Menschen mit Hämophilie heute wesentlich sicherer geworden. Inzwischen besteht praktisch kein Infektionsrisiko mehr. Die Erstdiagnose allerdings erfolgt auch heute noch aufgrund der geringen Inzidenz der Erkrankung - in Deutschland gibt es "nur" rund 6 000 sogenannte Bluter - oft erst sehr spät. Auffällig werden die Betroffenen vor allem durch Einblutungen in Gelenke und Muskeln. Laut Prof. Johannes Oldenburg, Bonn, machen diese Lokalisationen etwa 80 % aller Komplikationen aus. Diese sind folgenschwer, denn langfristig führen sie zur Invalidität.

Schnelles, gezieltes Handeln ist gefragt

Deshalb gilt es, den Teufelskreis aus Gelenkblutung, Gelenkdeformierung und -instabilität infolge der Atrophie der Streckmuskulatur und Beugekontraktur so schnell wie möglich zu durchbrechen und am besten erst gar nicht entstehen zu lassen. Schnelles und gezieltes Handeln sei auch deshalb entscheidend, so Oldenburg, da der Circulus vitiosus durch eine Synovitis und die Zerstörung des Gelenkknorpels noch verstärkt wird. Dies hinterlässt schließlich irreversible Schäden am betroffenen Gelenk und macht es anfälliger für weitere Einblutungen.

Sowohl bei spontan auftretenden als auch traumatisch bedingten Gelenkblutungen sollten die Gerinnungsfaktoren rasch substituiert werden, um die Blutung und das betroffene Gebiet soweit es geht zu begrenzen. Wünschenswert sei allerdings eine dauerhafte Normalisierung der Gerinnung, forderte Oldenburg. Seiner Auffassung nach ließe sich eine prophylaktische Therapie für alle Hämophiliepatienten schon heute umsetzen. Zwar ist derzeit die Prophylaxe bei Kindern bereits weitgehend akzeptiert, nur wenige Zentren bieten diese jedoch auch für Erwachsene an. Die positiven Erfahrungen dieser Zentren sollten durch klinische Studien weiter untermauert werden, forderte der Spezialist.

Hemmkörperbildung lässt sich vermeiden

Als häufigstes und größtes Problem der Hämophiliebehandlung nannte Oldenburg die Bildung von Faktor-VIII-Alloantikörpern, wie sie etwa bei 20-30 % aller Patienten mit schwerer Hämophilie A auftritt. Die Alloantikörper neutralisieren das substituierte Faktor-VIII-Protein und machen damit den therapeutischen Effekt der Substitution zunichte. Bei gut 80 % der Patienten lassen sich die Hemmkörper jedoch erfolgreich und dauerhaft eradizieren.

Paradoxerweise geschieht dies durch die wiederholte Gabe großer Mengen von Faktor-VIII-Präparaten über einen Zeitraum von zwölf bis 15 Monaten. Um eine Hemmkörperbildung bei besonders hierfür anfälligen Hämophiliepatienten im Vorfeld zu vermeiden, sollten aber umgekehrt erste Gaben von Gerinnungsfaktoren im Akutfall niedrig dosiert werden, so der Experte. Zudem könne eine frühe Prophylaxe dazu beitragen, ein hohes Hemmkörperrisiko in ein niedriges zu überführen.

Martin Wiehl, Königstein-Falkenstein

Quelle: Fachpressekonferenz "Leben mit Hämophilie", veranstaltet von der Novo Nordisk Pharma GmbH, Mainz