Zusammenfassung
Nach vielen Jahren der Entwicklung und zahlreichen Rückschlägen
hat die Gentherapie, also die direkte therapeutische Modifikation der Gene auf
DNA- oder RNA-Ebene, erste unbestreitbare Erfolge. Dabei werden sowohl
„ex vivo“ Verfahren, also die genetische Manipulation von zuvor
entnommenen Körperzellen, als auch „in vivo“ Methoden
erfolgreich eingesetzt. Neben dem Ersatz fehlender oder schadhafter Gene
können auch die Korrektur der DNA-Sequenz durch die
CRISPR-Cas9-„Genschere“ und die sequenzspezifische Beeinflussung
der Genexpression auf RNA-Ebene als gentherapeutische Methoden im weiteren Sinne
bezeichnet werden.
Abstract
After many years of research and numerous setbacks, there are now undeniable
success stories of gene therapies, namely the direct modification of genetic
information on the DNA or RNA level. Both “ex vivo” strategies,
i. e. the genetic manipulation of patient cells in a dish, as well as
“in vivo” approaches are being used successfully. In addition to
the supplementation of defective genes, the use of the CRISPR-Cas9 system to
alter nuclear DNA sequences and the sequence-specific interference with the
transcriptional process on the RNA level can be designated as gene therapies in
a broad sense.
Schlüsselwörter
Gentherapie - Virale Vektoren - Antisense-Oligonukleotide - siRNA
Key words
gene therapy - viral vectors - antisense oligonucleotides - siRNA
