Zusammenfassung
Rund ein Drittel aller Patienten mit fokaler Epilepsie ist trotz medikamentöser Behandlung
nicht anfallsfrei (1). Insbesondere für diese Patienten mit schwer behandelbaren Epilepsien
bieten medikamentöse Neuentwicklungen neue Chancen. Seit 2008 steht in Deutschland
für Patienten mit fokaler Epilepsie mit Lacosamid ein Wirkstoff mit einem neuen Wirkungsmechanismus
zur Verfügung. 2009 wurde die Medikamentenpalette um Eslicarbazepinacetat erweitert.
Beide Substanzen haben in großen randomisierten Doppelblindstudien eine signifikante
Reduktion der Anfallshäufigkeit im Vergleich zu Placebo belegen können. Zur Behandlung
seltener Erkrankungen können Substanzen mit der Option des “Orphan- Drug”-Status auch
nach Untersuchung vergleichsweise geringer Patientenzahlen unter besonderen Auflagen
zur Verfügung gestellt werden. Als “Orphan Drug” zur Zusatzbehandlung des Lennox-Gastaut-Syndroms
wurde 2007 Rufinamid von der EMEA zugelassen. Bereits seit 2001 ist Stiripentol als
“Orphan Drug” von der EMEA zur Zusatzbehandlung des Dravet-Syndromes ausgewiesen und
seit 2007 als “Orphan Drug” mit Auflagen für Europa zugelassen. 2008 konnte Stiripentol
auch in Deutschland eingeführt werden. In dieser Übersicht sollen die wesentlichen
Merkmale der genannten Substanzen dargestellt werden.Da selten auftretende Nebenwirkungen
nach der Markteinführung einer Substanz auftreten können, sind weitere Untersuchungen
notwendig,um die langfristige Sicherheit der vorgestellten Substanzen zu überprüfen.
Summary
Approximately 30% of all patients with focal epilepsies experience medically intractable
seizures despite adequate drug treatment (1). Newly developed antiepileptic drugs
offer a new chance of seizure relief for these patients. Lacosamide, a new antiepileptic
drug with a novel mechanism of action, has received EMEA marketing authorization for
adjunctive treatment of partial-onset seizures and was launched in Germany in 2008.
In 2009 another treatment option, eslicarbazepinacetate, was made available. Both
drugs proved their capability of significant seizure relief in pivotal randomized
double-blind and placebo-controlled multinational trials. Even with limited experience
in the treatment of rarely occurring diseases and syndromes, the possibility of achieving
an orphan drug status may represent a valid option for some drugs. Rufinamide was
approved by the EMEA as an orphan drug for adjunctive treatment of Lennox-Gastaut-Syndrome
in 2007. Since 2001, stiripentol was considered orphan drug for adjunctive treatment
of Dravet-Syndrome, received conditional EMEA authorization in 2007 and was launched
in Germany in 2008. This article reviews the main characteristics of these four drugs.
Since rarely occurring adverse events may be detected late in the course of drug development,
further studies are needed to approve long-term safety and tolerability of these four
candidates.
Schlüsselwörter
Antiepileptikum - Lacosamid - Eslicarbazepinacetat - Rufinamid - Stiripentol - fokale
Epilepsie - Lennox-Gastaut-Syndrom - Dravet-Syndrom
Keywords
Antiepileptic drug - lacosamide - eslicarbazepinacetate - rufinamide - stiripentol
- focal epilepsy - Lennox-Gastaut-Syndrome - Dravet-Syndrome
