Zusammenfassung
Rund ein Drittel aller Patienten mit fokaler Epilepsie ist trotz medikamentöser Behandlung nicht anfallsfrei (1). Insbesondere für diese Patienten mit schwer behandelbaren Epilepsien bieten medikamentöse Neuentwicklungen neue Chancen. Seit 2008 steht in Deutschland für Patienten mit fokaler Epilepsie mit Lacosamid ein Wirkstoff mit einem neuen Wirkungsmechanismus zur Verfügung. 2009 wurde die Medikamentenpalette um Eslicarbazepinacetat erweitert. Beide Substanzen haben in großen randomisierten Doppelblindstudien eine signifikante Reduktion der Anfallshäufigkeit im Vergleich zu Placebo belegen können. Zur Behandlung seltener Erkrankungen können Substanzen mit der Option des “Orphan- Drug”-Status auch nach Untersuchung vergleichsweise geringer Patientenzahlen unter besonderen Auflagen zur Verfügung gestellt werden. Als “Orphan Drug” zur Zusatzbehandlung des Lennox-Gastaut-Syndroms wurde 2007 Rufinamid von der EMEA zugelassen. Bereits seit 2001 ist Stiripentol als “Orphan Drug” von der EMEA zur Zusatzbehandlung des Dravet-Syndromes ausgewiesen und seit 2007 als “Orphan Drug” mit Auflagen für Europa zugelassen. 2008 konnte Stiripentol auch in Deutschland eingeführt werden. In dieser Übersicht sollen die wesentlichen Merkmale der genannten Substanzen dargestellt werden.Da selten auftretende Nebenwirkungen nach der Markteinführung einer Substanz auftreten können, sind weitere Untersuchungen notwendig,um die langfristige Sicherheit der vorgestellten Substanzen zu überprüfen.
Summary
Approximately 30% of all patients with focal epilepsies experience medically intractable seizures despite adequate drug treatment (1). Newly developed antiepileptic drugs offer a new chance of seizure relief for these patients. Lacosamide, a new antiepileptic drug with a novel mechanism of action, has received EMEA marketing authorization for adjunctive treatment of partial-onset seizures and was launched in Germany in 2008. In 2009 another treatment option, eslicarbazepinacetate, was made available. Both drugs proved their capability of significant seizure relief in pivotal randomized double-blind and placebo-controlled multinational trials. Even with limited experience in the treatment of rarely occurring diseases and syndromes, the possibility of achieving an orphan drug status may represent a valid option for some drugs. Rufinamide was approved by the EMEA as an orphan drug for adjunctive treatment of Lennox-Gastaut-Syndrome in 2007. Since 2001, stiripentol was considered orphan drug for adjunctive treatment of Dravet-Syndrome, received conditional EMEA authorization in 2007 and was launched in Germany in 2008. This article reviews the main characteristics of these four drugs. Since rarely occurring adverse events may be detected late in the course of drug development, further studies are needed to approve long-term safety and tolerability of these four candidates.
Schlüsselwörter
Antiepileptikum - Lacosamid - Eslicarbazepinacetat - Rufinamid - Stiripentol - fokale Epilepsie - Lennox-Gastaut-Syndrom - Dravet-Syndrom
Keywords
Antiepileptic drug - lacosamide - eslicarbazepinacetate - rufinamide - stiripentol - focal epilepsy - Lennox-Gastaut-Syndrome - Dravet-Syndrome
