RNA-Interferenz - ein neuer biologischer Mechanismus mit Bedeutung für die Gentherapie

Die letzten Jahre waren durch einen enormen Wissenszuwachs bezüglich genetischer Information und deren Regulation gekennzeichnet. Ein Versuch, diese Erkenntnisse therapeutisch umzusetzen, beruht auf der Hemmung der Expression viraler oder tumorassoziierter Proteine auf Ebene der kodierenden Ribonukleinsäuren (RNA) durch Antisense-Oligonukleotide. Diese binden komplementär an die Ziel-RNA und induzieren deren enzymatische Degradation durch die Aktivierung von zellulären Abbauenzymen, sogennanten Nukleasen (z. B. Phosphorothioat modifizierte Antisense Desoxynukleotide/RNase H) oder haben selbst eine eigene Nukleaseaktivität (z. B. Ribozyme). Mit der Entdeckung der sogenannten RNA-Interferenz (RNAi) wurde kürzlich ein völlig neuer Antisense-Mechanismus entdeckt, der auf der Wirkung doppelsträngiger RNA beruht.

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