Orphan drugs - Natriumoxybat bei Narkolepsie

Die UCB GmbH, Kerpen hat mit Natriumoxybat (Xyrem®) soeben ein effektives "Orphan Drug" gegen die seltene Erkrankung Narkolepsie zur Marktreife gebracht. Weitere klinische Forschungen mit dem Arzneimittel laufen bereits.

Natriumoxybat gehört zu den wenigen Arzneimitteln, die von der europäischen Gesundheitsbehörde den "Orphan-Drug-Status" erhalten haben. Natriumoxybat ist das erste und einzige Arzneimittel zur Behandlung der Narkolepsie, das in klinischen Studien Wirksamkeit gegen alle Hauptsymptome der Erkrankung gezeigt hat. Mit der im Dezember 2005 erfolgten Einführung von Natriumoxybat steht jetzt erstmals ein adäquates Medikament zur Behandlung von Kataplexien bei Narkolepsie zur Verfügung. Die klinischen Prüfungen zeigten auch eine Wirksamkeit auf die Symptome "Exzessive Tagesschläfrigkeit" und "Fragmentierter Nachtschlaf" bei Narkolepsie. UCB hat daher eine Indikationserweiterung für Natriumoxybat beantragt. Die Zulassungserweiterung für Europa wird im Laufe dieses Jahres erwartet.