Zusammenfassung
Hintergrund Präzisionsmedizin will die richtige Medikation zur richtigen Zeit an den richtigen Patienten bringen, basierend auf dem molekularen Profil des jeweiligen individuellen Tumors. Trotz dieses großartigen Versprechens ist die Umsetzung in die klinische Praxis sehr ernüchternd.
Material und Methodik Im Rahmen eines Präzisionsmedizinprogramms in einem kommunalen Krankenhaus der Maximalversorgung wurden insgesamt 11 Patienten/Patientinnen (9 mit gynäkologischen Tumoren und 2 mit gastrointestinalen Karzinomen) mittels Hochdurchsatzsequenzierung und einer evidenzbasierten Software analysiert. Sämtliche Patienten/-innen waren zum Zeitpunkt der Analyse bereits multipel vorbehandelt und ohne Chance auf einen kurativen Therapieansatz.
Ergebnisse Im Vergleich zur bisherigen konventionellen Analyse konnte insgesamt in 8 Fällen ein Zugewinn an Information festgestellt werden. In der jeweiligen Tumorkonferenz wurden basierend auf der Software-gestützten Analyse insgesamt 6 Therapieempfehlungen ausgesprochen, hiervon allerdings lediglich 1 zugelassene Medikation bzw. 5 off-label-use Empfehlungen. Zwei Patientinnen sind an fulminant progredientem Tumorleiden verstorben, ohne dass eine Empfehlung umgesetzt werden konnte. Bei 3 Patienten/-innen wurden keine Hinweise auf spezifisch wirksame Medikamente gefunden.
Schlussfolgerungen Der personalisierte Zugang in der Tumortherapie ist im Rahmen der klinischen Routineversorgung machbar, obwohl die meisten Therapieempfehlungen off-label sind in der jeweiligen Indikation. Von Vorteil ist daher ein molekulares Tumorboard, in dem alle onkologischen Disziplinen zusammen mit der Pathologie die Fälle besprechen und die Therapieentscheidung gemeinsam tragen.
Abstract
Background Precision medicine promises to revolutionize healthcare by bringing the right medicine to the right patient at the right time, precisely considering the unique genetic makeup of the patient and, in the case of oncology, its tumor. Despite this great promise, delivering precision medicine into daily clinical practice faces several obstacles.
Material and methods In the context of a precision medicine program in a large German community hospital, 9 gynecological and 2 gastrointestinal cancer cases were sequenced and analyzed using a clinical precision medicine decision support software system. At the time of the analysis, all patients had gone through multiple lines of treatment and could not be cured any more.
Results In comparison to the traditional approach, the analysis yielded additional clinical information for 8 cases. In the respective multidisciplinary tumor board, 6 specific treatment recommendations were given in total based on the above-mentioned analyses. The majority of the recommendations (5 out of 6) were off-label use medications. Two patients died without recommendation due to rapid progressive disease. In 3 patients, we found no evidence relevant for targeted therapies.
Conclusions The analysis shows that the automated evidence-based analysis of NGS-based tumor samples yielded clinically useful information, yet most recommendations were off-label. It is therefore advantageous to discuss each case in a multidisciplinary molecular tumor board, where oncologists and pathologists can share experiences and come to joint treatment decisions.
Schlüsselwörter
Präzisionsmedizin - personalisierte Krebsmedizin - Tumortherapie - zielgerichtete Therapie
Key words
Precision Medicine - personalized cancer medicine - cancer therapy - targeted therapy
