Für viele Patienten mit einer zystischen Fibrose (CF) aufgrund einer Phe508del-Mutation
des CFTR-Gens (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) steht möglicherweise
zukünftig eine kausale medikamentöse Therapie zur Verfügung. Zu diesem Schluss kommen
2 im New England Journal veröffentlichte internationale Studien.
