Die Rolle transfusionsmedizinischer Einrichtungen bei der Implementierung zugelassener CAR-T-Zell-Therapien

Zusammenfassung

Über viele Dekaden hinweg war für die Behandlung hämatologischer Erkrankungen die einzige akzeptierte zelluläre Therapie die Transplantation von hämatopoetischen Stamm- und Progenitorzellpräparationen, autolog oder allogen, nach vorheriger Konditionierung als individualisierte Therapieform etabliert. Dabei impliziert diese Art der Therapie aus rechtlicher Sicht nur minimale Manipulationen der Transplantate (Zentrifugation, Konzentrierung, Verdünnung, immunmagnetische Anreicherung oder Depletionen, Kryokonservierung), sodass die Gewinnung, Verarbeitung, Qualitätskontrolle und Abgabe der Stammzell-/Immuntherapeutika zumeist komplett in der Hand transfusionsmedizinischer Institutionen liegen. Nach der Zulassung durch die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) im August 2018 sind erstmals kommerziell erhältliche, autologe chimäre Antigen-Rezeptor-T-Zellen (chimeric antigen receptor T cells, CAR-T cells) in Deutschland sowie einer Vielzahl anderer europäischer Länder für die individualisierte Therapie von Patienten mit ausgewählten malignen Neoplasien der B-Zell-Reihe verfügbar. Im Rahmen einer gemeinsamen Sitzung der Sektion „Stammzelltransplantation und Zelltherapie“ und der Sektion „Präparative und therapeutische Apherese“ der Deutschen Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie (DGTI) am 19.10.2018 in Frankfurt wurden mehrere Impulsvorträge zum Thema „Zugelassene CAR-T-Zell-Therapie ante portas: Rolle der Transfusionsmedizin“ gehalten. Dabei wurden die Themen Finanzierung und Kostenerstattung, regulatorische und rechtliche Rahmenbedingungen sowie verschiedene Aspekte der notwendigen Verantwortungsabgrenzung zwischen dem Hersteller des Ausgangsmaterials, dem pharmazeutischen Unternehmen und dem klinischen Anwender ausführlich diskutiert.

Abstract

For many decades, the only established individualized, curative cellular therapy for patients with various hematological diseases was the transplantation of autologous or allogeneic hematopoietic stem and progenitor cell preparations following conditioning therapy as an individualized therapeutic option for patients with various hematological diseases. From a legal point of view, such transplants are only minimally manipulated (i.e. centrifugation, concentration, dilution, immunomagnetic enrichment or depletion, cryopreservation). In Europe, harvest, processing, quality control, and release of such products are usually performed by Transfusion Medicine departments. In August 2018 autologous chimeric antigen receptor T cells (CAR-T cells) were approved by the European Medicines Agency (EMA) and are, since then, commercially available in several European countries including Germany for individualized therapy of patients with certain hematological malignancies caused by CD19⁺ B cells. In a joint session of the working groups “Stem Cell Transplantation and Cellular Therapy” and “Preparative and Therapeutic Apheresis” of the German Society of Transfusion Medicine and Immunohematology (DGTI) in Frankfurt on October 19, 2018 the topic “Commercially available CAR-T cell therapies ante portas: role of Transfusion Medicine departments” was discussed. In particular, subjects of discussion were aspects of financial reimbursement, legal and regulatory framework requirements and definitions of responsibilities and duties between the party supplying the starting material, the pharmaceutical company and the clinicians were discussed.

Schlüsselwörter

Immuntherapie - Chimeric-Antigen-Receptor-T-Zellen (CAR-T-Zellen) - Herstellung - Freigabe

Key words

immunotherapy - chimeric antigen receptor T cells (CAR-T cells) - production - release

• Literatur

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