Urothelkarzinome weisen unterschiedliche Genprofile auf. Aberrationen des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors (FGFR) sind dabei häufig. In der offenen Phase-2B-Studie hat sich der Pan-FGFR-Inhibitor Erdafitinib bei intensiv vorbehandelten Patienten mit inoperablen, lokal fortgeschrittenen und metastasierten Urothelkarzinomen als gut wirksam erwiesen. Die objektive Ansprechrate betrug 40 %, aber fast jeder 2. Patient hatte unerwünschte Wirkungen ≥ Grad 3.
