Zusammenfassung
Durch das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) 2011 ergeben sich
für die pharmazeutischen Hersteller strukturelle Veränderungen,
begründet durch die frühe Nutzenbewertung bei der
Markteinführung neuer Arzneimittel. Dadurch zeigen sich im Bereich der
Bestimmung der Zielpopulation bei der Prävalenz- und Inzidenzbestimmung
Herausforderungen. Selbst im selben Indikationsgebiet finden sich häufig
unterschiedliche Modelle zur Schätzung der Zielpopulation. Für
das Harnblasenkarzinom (ICD-10 C67), dem vierthäufigsten Tumor bei
Männern, gab es für die Behandlung lokal fortgeschrittener oder
metastasierter Karzinome zuletzt viele Fortschritte im Bereich der
Immuntherapien, die sich zum Vergleich der bestehenden Dossiers anbieten. Das
Ziel dieser Untersuchung war, die Qualität der Prävalenz- und
Inzidenzbestimmung der Dossiers im Indikationsgebiet Urothelkarzinom zu bewerten
und festzustellen, welche Handlungsempfehlungen sich für deren
zukünftige Bestimmung ableiten lassen. Auf der Grundlage des
Methodenpapiers des Instituts für Qualität und
Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen sowie den Nutzenbewertungen und den
Beschlüssen des G-BA wurde diese Problematik beleuchtet. Der Vergleich
zeigte neben Gemeinsamkeiten bei der Nutzung der epidemiologischen Maße
Unterschiede bei den Berechnungsschritten der Zielpopulation, die zu Variationen
der Prävalenz und Inzidenz in den Dossiers führten. Die
Qualität der Dossiers unterscheidet sich v. a. in der
Nachvollziehbarkeit der Berechnungen und der Datengrundlage. Im Hinblick auf die
externe Validität und Generalisierbarkeit auf das deutsche
Gesundheitswesen besteht noch Verbesserungsbedarf.
Abstract
Since the introduction of the Medicines Market Reorganization Act (AMNOG) in
2011, there have been some structural changes for pharmaceutical
manufacturers, due to the early assessment of benefits in the market launch
of innovative drugs. This means that the manufacturer is constantly faced
with challenges in determining the target population by using prevalence and
incidence. Even given the same indication, there are often different
approaches and models used for estimating the target population. In bladder
carcinoma, the fourth most common tumor in men, there have been many
advances in the field of immunotherapy for the treatment of locally advanced
or metastatic carcinomas. These can be used to compare existing dossiers.
The aim of this study was to evaluate the quality of the prevalence and
incidence calculations of the dossiers in the indication urothelial
carcinoma and to identify the recommendations for action that can be derived
for their future determination. This problem was examined based on the
methods paper of the Institute for Quality and Efficiency in Health Care and
the benefit assessments of the decisions on additional benefits. Our
comparison showed similarities in the use of epidemiological measures, but
identified mainly differences in the calculation steps of the target
population. As a result, the target population was mostly underestimated or
overestimated. The quality of the dossiers differed mostly in the
traceability of the calculations and the origin of data. With regard to
external validity and generalizability to the German health care system,
there is still room for improvement.
Schlüsselwörter
AMNOG - frühe Nutzenbewertung - Urothelkarzinom - Prävalenz - Inzidenz - Zielpopulation
Key words
AMNOG - benefit assessment - urothelial carcinoma - prevalence - incidence - target population
