Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Glanzmann Thrombasthenia Complicated by Platelet Alloimmunization

Abstract

Background: For Thrombasthenia Glanzmann (GT) patients presenting with a severe clinical phenotype due to complete lack of thrombocyte function or increased titres of anti-platelet antibodies hematopoietic stem cell transplantation (SCT) is the only curative therapy.

Case report: We report the case of a 13-month-old boy, presenting with a severe course of GT, who was successfully treated with an HLA-identical sibling bone marrow transplant. SCT was complicated by anti-platelet alloimmunization after platelet transfusion successfully treated with high dosage immunoglobulins (2 g/kg) and partial plasma exchange.

Conclusion: SCT may be a viable option for selected patients with GT. However, SCT in GT carries its own significant risks, resulting from the development of anti-platelet antibodies. A critical risk-benefit analysis is mandatory prior to SCT.

Zusammenfassung

Hintergrund: Die Thrombasthenia Glanzmann (GT) ist eine autosomal rezessive Erkrankung, bei der die Thrombozytenaggregation durch einen fehlenden/funktionslosen Glykoprotein-IIb/IIIa-Komplex stark vermindert ist. Die allogene Stammzelltransplantation (SCT) stellt bei Patienten mit einem schweren Phänotyp die einzige kurative Therapieoption dar.

Fallbericht: Ein 13-monatiger Knabe mit GT wurde erfolgreich mit Knochenmark seines HLA-identischen Bruders transplantiert. Als Komplikation trat eine antithrombozytäre Alloimmunsierung auf, die durch eine hochdosierte Immunglobulintherapie (2 g/kg) und partiellen Plasmaaustausch behandelt werden konnte.

Schlussfolgerung: Die allogene SCT ist eine geeignete Therapie für Patienten mit GT. Als besonderes Risiko sind bei einem Kind antithrombozytäre Antikörper aufgetreten. Deshalb ist bei dieser Diagnose jeder Einzelfall einer kritischen Risiko-Nutzen-Analyse zu unterziehen.

Key words

Glanzmann thrombasthenia - platelet alloimmunization - hematopoietic stem cell transplantation - platelet function - refractory to transfusion

Schlüsselwörter

Thrombasthenia Glanzmann - thrombozytäre Alloantikörper - Thrombozytenfunktion - Stammzelltransplantation - transfusionsrefraktär

References

• 1 Bellucci S, Caen J. Molecular basis of Glanzmann's Thrombasthenia and current strategies in treatment.  Blood Rev. 2002;  16 193-202
• 2 Cines DB, Blanchette VS. Immune thrombocytopenic purpura.  N Engl J Med. 2002;  346 995-1008
• 3 Connor P, Khair K, Liesner R. et al Stem cell transplantation for children with Glanzmann thrombasthenia.  Br J Haematol. 2008;  140 568-571
• 4 Flood VH, Johnson FL, Boshkov LK. et al Sustained engraftment post bone marrow transplant despite anti-platelet antibodies in Glanzmann thrombasthenia.  Pediatr Blood Cancer. 2005;  45 971-975
• 5 Imbach P. When a child with immune thrombocytopenia experiences life-threatening bleeding.  Klin Padiatr. 2010;  222 337-339
• 6 Ishaqi MK, El-Hayek M, Gassas A. et al Allogeneic stem cell transplantation for Glanzmann thrombasthenia.  Pediatr Blood Cancer. 2009;  52 682-683
• 7 Kiefel V. The MAIPA assay and its applications in immunohaematology.  Transfus Med. 1992;  2 181-188
• 8 Landgraf M, Siekmeyer M, Fischer L. et al Coincidence of immune thrombocytopenia, intracranial hemorrhage and graft-versus-host disease in an 11-year-old girl.  Klin Padiatr. 2010;  222 378-382
• 9 Poon MC, D’Oiron R, Von Depka M. et al Prophylactic and therapeutic recombinant factor VIIa administration to patients with Glanzmann's thrombasthenia: results of an international survey.  J Thromb Haemost. 2004;  2 1096-1103
• 10 Schlegel N, Bardet V, Kenet G. et al Diagnostic and therapeutic considerations on inherited platelet disorders in neonates and children.  Klin Padiatr. 2010;  222 209-214
• 11 Tarantino MD, Goldsmith G. Treatment of acute immune thrombocytopenic purpura.  Semin Hematol. 1998;  35 28-35

Correspondence