Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Glanzmann Thrombasthenia Complicated by Platelet Alloimmunization

Abstract

Background: For Thrombasthenia Glanzmann (GT) patients presenting with a severe clinical phenotype due to complete lack of thrombocyte function or increased titres of anti-platelet antibodies hematopoietic stem cell transplantation (SCT) is the only curative therapy.

Case report: We report the case of a 13-month-old boy, presenting with a severe course of GT, who was successfully treated with an HLA-identical sibling bone marrow transplant. SCT was complicated by anti-platelet alloimmunization after platelet transfusion successfully treated with high dosage immunoglobulins (2 g/kg) and partial plasma exchange.

Conclusion: SCT may be a viable option for selected patients with GT. However, SCT in GT carries its own significant risks, resulting from the development of anti-platelet antibodies. A critical risk-benefit analysis is mandatory prior to SCT.

Zusammenfassung

Hintergrund: Die Thrombasthenia Glanzmann (GT) ist eine autosomal rezessive Erkrankung, bei der die Thrombozytenaggregation durch einen fehlenden/funktionslosen Glykoprotein-IIb/IIIa-Komplex stark vermindert ist. Die allogene Stammzelltransplantation (SCT) stellt bei Patienten mit einem schweren Phänotyp die einzige kurative Therapieoption dar.

Fallbericht: Ein 13-monatiger Knabe mit GT wurde erfolgreich mit Knochenmark seines HLA-identischen Bruders transplantiert. Als Komplikation trat eine antithrombozytäre Alloimmunsierung auf, die durch eine hochdosierte Immunglobulintherapie (2 g/kg) und partiellen Plasmaaustausch behandelt werden konnte.

Schlussfolgerung: Die allogene SCT ist eine geeignete Therapie für Patienten mit GT. Als besonderes Risiko sind bei einem Kind antithrombozytäre Antikörper aufgetreten. Deshalb ist bei dieser Diagnose jeder Einzelfall einer kritischen Risiko-Nutzen-Analyse zu unterziehen.

Glanzmann thrombasthenia - platelet alloimmunization - hematopoietic stem cell transplantation - platelet function - refractory to transfusion

Thrombasthenia Glanzmann - thrombozytäre Alloantikörper - Thrombozytenfunktion - Stammzelltransplantation - transfusionsrefraktär

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Correspondence