Zusammenfassung
Hintergrund: Retinitis pigmentosa (RP) bezeichnet einen genetisch und
klinisch heterogenen Formenkreis an dystrophischen Netzhauterkrankungen. Im
Verlauf der Erkrankung kommt es zu zunehmenden Gesichtsfeldeinschränkungen
bis hin zur Erblindung. Bisher ist keine Therapie etabliert. Durch
zunehmendes Wissen über die zugrunde liegenden genetischen und
pathophysiologischen Veränderungen gibt es eine Reihe von neuen
Therapieansätzen, von denen einige hier vorgestellt werden sollen.
Methodik: Es wurde eine systematische Literaturrecherche in
PubMed zu definierten Stichworten durchgeführt. Ergebnisse: Zu den
neuen Therapieansätzen gehören Gentherapie, pharmakologische Substanzen,
Neuroprotektion, Elektrostimulation, retinale Implantate,
Zelltransplantation und optogenetische Ansätze. Schlussfolgerung: In
den letzten Jahren gab es einige Fortschritte in der Erforschung möglicher
Therapieansätze bei dystrophischen Netzhauterkrankungen. Die Forschung ist
in den einzelnen Bereichen unterschiedlich weit fortgeschritten. Obwohl es
nach wie vor keine etablierte Therapie gibt, stehen die Chancen gut, dass in
Zukunft zumindest einem Teil der RP-Patienten eine Therapie angeboten werden
kann.
Abstract
Background: Retinitis pigmentosa (RP) is a clinically and genetically
heterogenous group of hereditary retinal disorders, which lead to
progressive loss of vision and finally blindness. Yet there is no approved
therapy. Advances in unravelling underlying genetic disorders and
pathophysiological mechanisms offer new therapeutic approaches of which some
are summarised in this review. Methods: We performed a systematic
literature research for defined key words in PubMed. Results: New
approaches to therapy for RP include: gene therapy, pharmacological
treatment, neuroprotection, electrical stimulation, retinal prostheses,
retinal transplantation and optogenetic therapy. Conclusions:
Recently there have been advances in new approaches for therapy of
dystrophic retinal diseases. Advances in the different approaches are being
made at different rates. Although there is no approved therapy yet, the
future for treating RP at least in some patients looks promising.
Schlüsselwörter
Retinitis pigmentosa - Therapie - Gentherapie - Neuroprotektion - Netzhautprothese
Key words
retinitis pigmentosa - therapy - gene therapy - neuroprotection - retinal prosthesis