Zusammenfassung
Patienten mit Spastik und Dystonien leiden unter einem erheblichen Versorgungsdilemma: Die zur Verfügung stehenden Präparate betreffen im Verhältnis zu den Versorgungsnotwendigkeiten nur eine sehr kleine Anzahl an Muskeln und Muskelgruppen, für die Arzneimittelzulassungen bestehen; diese werden zudem nach unterschiedlichen Kriterien erteilt – entweder nach der Ätiologie der Spastik oder nach Lokalisation des Muskels. Damit atomisieren und limitieren sich die zugelassenen Indikationen im Verhältnis zu den therapeutischen Herausforderungen. Durch die praktizierte Off-label-Rechtsprechung entsteht de facto eine Zementierung der Versorgungslücke, die weder der Gesetzgeber noch die Sozialgerichte gewollt haben können. Das Beispiel von Botulinumtoxin A zeigt, wie riskant eingefahrene Automatismen oder Regelmechanismen sind, wenn gleichzeitig die ökonomische Basis nicht gegeben ist, im Falle niedriger Prävalenzen aufwändige, kostenintensive klinische Studien durchzuführen. Angesichts einer restriktiven Rechtsprechung zum Off-label-Use, die für die Verordnung von Botulinumtoxin A zur Linderung von Spastik und Dystonien mit zahlreichen Unwägbarkeiten behaftet ist, ließe sich Rechtssicherheit im Rahmen des gesetzlichen Status quo über eine Aufnahme der entsprechenden Arzneimittel in die Positivliste bei gleichzeitiger Definition eines breit gefassten Anwendungsgebiets herstellen. Dies könnte für die Behandlung der Spastik und der Dystonien folgendermaßen lauten: “Minderung übermäßiger spastischer und dystoner Aktivität mit Auswirkung auf die Lebensqualität”.
Summary
Patients suffering from spasticity and dystonias are faced with a significant dilemma in their medical care: health care needs far exceed the proportion of compounds available, which only relate to a very small number of muscles and muscle groups for which marketing authorizations exist; furthermore, the latter are granted on the basis of different criteria – according to either the etiology of the spasticity or the location of muscle. This substantially restricts and limits the approved indications relative to the existing therapeutic challenges. The application of off-label case law in practice effectively leads to a cementation of the gaps in health care which neither the legislator nor social courts can have intended. The example of botulinum toxin A shows how precarious entrenched automatisms or regulatory mechanisms are where the economic basis does not exist for conducting complex, cost-intensive clinical studies in the case of less prevalent diseases. In view of restrictive case law on off-label use, which leaves room for numerous uncertainties where botulinum toxin A is prescribed for the alleviation of spasticity and dystonia, legal certainty could be established within the framework of the existing legislation by adding the drugs in question to the list of approved prescription drugs covered by statutory health insurance (Positivliste), and by simultaneously defining a broad range of therapeutic indications. For the treatment of spasticity and dystonia, this could read as follows: “Alleviation of excessive spastic and dystonic activity affecting quality of life”.
Schlüsselwörter Versorgungssituation - Botulinumtoxin - Spastik - Dystonien
Keywords Health care situation - botulinum toxin - spasticity - dystonias
