Neue Gentherapie bei Hämophilie B

Nachdem Fidanacogene elaparvovec, ein AAV-Gentherapievektor für Hämophilie B mit Faktor-IX-Variante, in einer Phase-1–2a-Studie eine anhaltende Faktor-IX-Aktivität zeigen konnte, führten Cuker et al. eine offene Phase-3-Studie durch. Männer zwischen 18 und 65 Jahren mit Hämophilie B und einem Faktor-IX-Spiegel von maximal 2 % nahmen an der Studie teil. Primärer Endpunkt war die annualisierte Blutungsrate von Woche 12 bis Monat 15 nach der Behandlung im Vergleich zum Prophylaxe-Einführungszeitraum. Im Hauptergebnis führte die Gentherapie zu geringeren Blutungen und einer stabilen Faktor IX-Expression. [AS]

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06 November 2024