Evaluation of Long-Term Late Side Effects in High-Risk Neuroblastoma Patients Undergoing Autologous Bone Marrow Transplantation

Purpose: Survival in high-risk neuroblastoma has improved with multimodal treatments and numerous studies have focused on treatment-related side effects. This study examines the prevalence, severity and risks of late effects following high-dose chemotherapy(HDC) and autologous stem cell transplantation(ASCT) in high risk neuroblastoma patients. Methods: The study included high-risk neuroblastoma patients who underwent autologous stem cell transplantation and survived 5 years without relapse in a single center. Results: Of the 41 patients who received HDC and ASCT, 20 patients survived without relapse for at least 5 years and were included in the analysis. Amid 20 patients 12 were male (60%) . Median age of the patients was 13.5 years at last follow up. After the 6 cycles induction chemotherapy n=11 patients (55%) received busulfan-melphalan as consolidation regimen, while n=9 patients (45%) received carboplatin-etoposide-melphalan (CEM). The median follow-up after transplantation was 9 years. At least one complication occurred in 19 out of 20 patients (95%). Severe late complications were observed in 7 patients. Two patients developed treatment-related secondary neoplasms. Contrary to the literature, the most common adverse event was focal nodular hyperplasia (40%) in the liver. The second most common was ovarian failure (37.5%) and the third most common was hearing loss (35%). Endocrine pathologies were more common in patients receiving busulfan-melphalan as consolidation regimen. Conclusion: This study highlights the future risks of side effects in high-risk neuroblastoma survivors and emphasizes the need for long-term follow-up. Keywords: high-dose chemotherapy, late effects, neuroblastoma Ziel: Durch multimodale Therapien hat sich das Überleben von Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastom verbessert, wodurch therapiebedingte Spätfolgen zunehmend an Bedeutung gewinnen. Ziel dieser Studie war es, Häufigkeit, Schweregrad und Risikofaktoren von Spätfolgen nach Hochdosis-Chemotherapie (HDC) und autologer Stammzelltransplantation (ASCT) zu untersuchen. Methoden: In diese retrospektive Einzelzentrumsstudie wurden Hochrisiko-Neuroblastom-Patienten eingeschlossen, die nach ASCT mindestens fünf Jahre rezidivfrei überlebt hatten. Ergebnisse: Von 41 Patienten, die HDC und ASCT erhielten, wurden 20 Patienten analysiert. Das mediane Alter bei der letzten Nachsorge betrug 13,5 Jahre, die mediane Nachbeobachtungszeit 9 Jahre. Mindestens eine Spätkomplikation trat bei 95 % der Patienten auf; schwere Spätfolgen wurden bei 7 Patienten beobachtet. Zwei Patienten entwickelten therapieassoziierte sekundäre Neoplasien. Entgegen der Literatur war die häufigste Spätfolge eine fokale noduläre Hyperplasie der Leber (40 %), gefolgt von Ovarialversagen (37,5 %) und Hörverlust (35 %). Endokrine Erkrankungen traten häufiger bei Patienten auf, die Busulfan–Melphalan als Konsolidierungstherapie erhalten hatten. Schlussfolgerung: Spätfolgen sind bei Überlebenden eines Hochrisiko-Neuroblastoms häufig und unterstreichen die Notwendigkeit einer strukturierten Langzeitnachsorge. Schlüsselwörter: Hochdosis-Chemotherapie, Spätfolgen, Neuroblastom

Publication History

Received: 17 September 2025

Accepted after revision: 16 February 2026

Accepted Manuscript online:
18 February 2026