Stellungnahme der DGVS zur Nutzenbewertung des GBA zum Wirkstoff Lusutrombopag (Thrombozytopenie bei chronischer Lebererkrankung)

Allgemeine Aspekte

Lusutrombopag ist ein Thrombopoetin (TPO)-Rezeptor-Agonist, der für die Behandlung der schweren Thrombozytopenie bei Erwachsenen mit chronischer Lebererkrankung vor invasiven Eingriffen zugelassen wurde. Die Grundlage der Nutzenbewertung des IQWiG von Lusutrombopag sind die Studien L-PLUS 2, L-PLUS 1 und M0626 [1] [2] [3]. In der Zusammenschau fand die Nutzenbewertung des IQWiG keinen Beleg für einen Zusatznutzen von Lusutrombopag zur Behandlung der schweren Thrombozytopenie bei Erwachsenen mit chronischer Lebererkrankung, die sich einem invasiven Eingriff unterziehen müssen.

Diese Schlussfolgerung ist aus klinischer Sicht nicht nachvollziehbar. Die Studien L-PLUS 2, L-PLUS 1 und M0626 zeigen, dass mit der Gabe von Lusutrombopag die Häufigkeit von Thrombozytentransfusionen vor einem invasiven Eingriff gesenkt werden kann, zumindest sofern definierte Mindestzahlen von Thrombozyten im Blut vor invasiven Eingriffen gefordert werden. Da Thrombozytentransfusionen zweifellos problembehaftet sein können (u. a. Transfusionsreaktionen; Bildung von Thrombozytenantikörpern; Bildung von Antikörpern gegen HLA-Antigene, die nach Lebertransplantation mit einem Abstoßungsrisiko einhergehen können; fehlende Verfügbarkeit bei immunisierten Patient*innen; Refraktärität [4]) ergibt sich aus den Ergebnissen von L-PLUS 2, L-PLUS 1 und M0626 aus klinischer Sicht ein Hinweis für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen für Lusutrombopag.

Publication History

Article published online:
07 June 2022

• Literatur

• 1 Peck-Radosavljevic M, Simon K, Iacobellis A. et al. Lusutrombopag for the Treatment of Thrombocytopenia in Patients With Chronic Liver Disease Undergoing Invasive Procedures (L-PLUS 2). Hepatology 2019; 70 (04) 1336-1348
• 2 Hidaka H, Kurosaki M, Tanaka H. et al. Lusutrombopag Reduces Need for Platelet Transfusion in Patients With Thrombocytopenia Undergoing Invasive Procedures. Clinical Gastroenterology and Hepatology 2019; 17 (06) 1192-1200
• 3 Tateishi R, Seike M, Kudo M. et al. A randomized controlled trial of lusutrombopag in Japanese patients with chronic liver disease undergoing radiofrequency ablation. J Gastroenterol 2019; 54 (02) 171-181
• 4 Greinacher A, Kiefelb V, Klüterc H. et al. Empfehlungen zur Thrombozytentransfusion der Thrombozyten-Arbeitsgruppe der DGTI, GTH und DGHO. Transfus Med Hemother 2006; 33: 528-543
• 5 Bundesärztekammer. Querschnitts-Leitlinien zur Therapie mit Blutkomponenten und Plasmaderivaten – Gesamtnovelle 2020 [online]. 2020 [Zugriff: 21.08.2020]. https://www.bundesaerztekammer.de/fileadmin/user_upload/downloads/pdf-Ordner/MuE/Querschnitts-Leitlinien_BAEK_zur_Therapie_mit_Blutkomponenten_und_Plasmaderivaten-Gesamtnovelle_2020.pdf